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유전자 치료제는 유전자 이상을 교정하여 질병을 치료하는 기술로, 체내 및 체외 유전자 치료로 나뉩니다.
졸겐스마는 척수성 근위축증 치료제로, AAV 벡터를 사용하여 정상 유전자를 전달합니다.
SMN 단백질 감소로 인한 신경질환을 치료하며, 단회 투여로 효과를 기대할 수 있습니다.
유전자 치료제는 맞춤형 치료 가능성을 제공하지만, 면역 반응 및 윤리적 문제도 존재합니다.
유전자 치료의 성장 잠재력은 높으며, 2023년에는 시장 규모가 약 44억 달러에 이를 것으로 예상됩니다.
유전 질환 치료의 가능성을 확장하며, 약학의 발전을 확인할 수 있었습니다.