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유전자 치료에서 치료 유전자의 전달을 위해 바이러스 또는 비바이러스 벡터가 사용됨.
벡터는 체내 직접 주입하거나 체외에서 세포에 도입한 뒤 다시 환자에게 주입하는 방식으로 사용됨.
바이러스 벡터에는 아데노바이러스, AAV, 렌티바이러스 등이 있으며 각기 장단점이 있음
면역반응 회피, 유전자 발현 조절, 투여 비용 절감 등 벡터의 개선이 필요함.
최근에는 나노입자 등 비바이러스성 벡터도 연구 중이며, 벡터 선택이 치료 효과의 핵심 요소임.